El 12 de mayo de 2025, CARsgen anunció datos clínicos preliminares de CT0596, una terapia CAR-T alogénica dirigida a BCMA desarrollada con la plataforma THANK-u Plus™. CT0596 se está evaluando actualmente en un estudio clínico exploratorio inicial para mieloma múltiple recidivante/refractario (MM R/R) o leucemia de células plasmáticas recidivante/refractaria (LCP R/R) con el fin de evaluar su seguridad y eficacia preliminar.
Al 6 de mayo de 2025, se incluyeron 8 pacientes con mieloma múltiple recidivante/refractario que habían recibido al menos tres líneas de tratamiento previas y se les administró CT0596 mediante infusión tras linfodepleción con el régimen FC (fludarabina 22,5-30 mg/m² y ciclofosfamida 350-500 mg/m²). Los hallazgos clave de un seguimiento de hasta cuatro meses incluyen:
No se notificaron toxicidades limitantes de la dosis (TLD), síndrome de liberación de citoquinas (SLC) de grado ≥3, síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias (SNICI) ni enfermedad de injerto contra huésped (EICH). El producto demostró un perfil de seguridad favorable, sin que ningún paciente interrumpiera el tratamiento debido a eventos adversos.
1) Entre los 5 pacientes que completaron la primera evaluación de eficacia en la semana 4, 3 pacientes (60 %) lograron una respuesta completa estricta/respuesta completa (sCR/CR), y 4 pacientes (80 %) lograron la negatividad de la enfermedad residual mínima (ERM) en la médula ósea. 2) Los datos de eficacia temprana de 2 pacientes en el día 14 mostraron reducciones en las lesiones medibles de ≥92 % y ≥65 %, respectivamente. 3) 1 paciente aún no había alcanzado el punto de tiempo de evaluación de eficacia especificado en el protocolo.
Todos los pacientes con respuesta completa sostenida (sCR) o respuesta completa (CR) mantuvieron respuestas continuas, incluido el primer paciente que completó el seguimiento de cuatro meses.
Según los datos preliminares de seguridad y eficacia, CT0596 demostró una tolerabilidad favorable y señales de eficacia alentadoras en pacientes con mieloma múltiple recidivante/refractario en todos los niveles de dosis predefinidos, observándose una expansión de las células CAR-T. Estos hallazgos justifican una mayor investigación no solo en el mieloma múltiple recidivante/refractario, sino también en otras neoplasias de células plasmáticas y enfermedades autoinmunes mediadas por células plasmáticas autorreactivas.
Actualmente, en China se siguen realizando numerosos ensayos clínicos de nuevas tecnologías contra el cáncer que buscan pacientes. Para obtener información sobre nuevos fármacos y tecnologías, puede contactar con el Departamento Internacional del Hospital Oncológico de la Región Sur de Pekín.
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Fecha de publicación: 15 de mayo de 2025