El 29 de mayo, la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA, por sus siglas en inglés) aprobó la comercialización de Zanidatamab, presentado por BeiGene, para el tratamiento de pacientes con cáncer de vías biliares (CVB) localmente avanzado o metastásico no resecable que hayan recibido previamente terapia sistémica y presenten una alta expresión de HER2 (IHC 3+).
Zanidatamab es un anticuerpo biespecífico experimental dirigido a HER2 que puede unirse simultáneamente a dos epítopos no superpuestos del receptor HER2, lo que se conoce como unión biparatópica. Este diseño único y la mayor afinidad de unión dan lugar a múltiples mecanismos de acción, incluyendo el bloqueo dual de la señal de HER2, la eliminación de la proteína HER2 de la superficie celular y la citotoxicidad inmunomediada, lo que se traduce en una prometedora actividad antitumoral en pacientes.
La tirosina quinasa receptora, comúnmente conocida como receptor 2 del factor de crecimiento epidérmico humano (HER2) o CD340, se localiza en la superficie celular. Esta proteína pertenece a la familia del receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR) y está codificada por el gen del oncogén eritroblástico B (ERBB2). El gen ERBB2 es fundamental para procesos normales como la división, la diferenciación y la supervivencia celular. Mediante diversas vías de señalización, los receptores HER2 promueven la proliferación celular e inhiben la apoptosis (muerte celular programada). Es crucial regular estos receptores para prevenir el crecimiento celular descontrolado. Los cánceres que sobreexpresan o amplifican el gen HER2 se denominan neoplasias malignas HER2-positivas. Este gen constituye un importante biomarcador y una diana clave para la terapia farmacológica.
Sin embargo, cuando HER2 se amplifica o sobreexpresa, la proliferación y división celular descontroladas aceleran la progresión del cáncer. Esta amplificación o sobreexpresión se observa generalmente en diversos tipos de tumores y podría tener una importante relevancia terapéutica para las neoplasias malignas que normalmente no responden bien a los tratamientos anti-HER2.
La positividad para HER2 se encuentra en diversos tipos de cáncer, como el gástrico, el de las vías biliares, el de mama, el de esófago, el de ovario y el de útero. La incidencia, la descripción y las tendencias de tratamiento para cada tumor HER2 positivo se presentan en la Tabla. Recientemente, se ha descubierto una asociación con el cáncer de páncreas y de las vías biliares (CVB). Los pacientes con cáncer HER2 positivo tienden a tener un peor pronóstico en comparación con aquellos con cáncer HER2 negativo, ya que estos cánceres son más agresivos. Sin embargo, las nuevas estrategias de tratamiento han mostrado resultados prometedores.
Esta aprobación se basa en los resultados del estudio clínico pivotal HERIZON-BTC-01 (NCT04466891). Este fue un estudio global, multicéntrico, abierto, de un solo brazo y de fase 2b, diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de zanidatamab en pacientes con cáncer de vías biliares avanzado o metastásico, irresecable y con amplificación de HER2, previamente tratados.
El estudio incluyó a 87 pacientes con cáncer de vías biliares (CVB), 62 de ellos con alta expresión de HER2. Los resultados mostraron que la monoterapia con zanidatamab demostró una eficacia clínicamente significativa en pacientes con CVB con alta expresión de HER2 que habían recibido tratamiento previo. La tasa de respuesta objetiva confirmada (TRO) revisada de forma independiente fue del 51,6 %, con una duración media de la respuesta (DMR) de 14,9 meses, una supervivencia media libre de progresión (SSP) de 7,2 meses y una supervivencia media global (SG) de 18,1 meses.
Actualmente, en China se siguen realizando numerosos ensayos clínicos de nuevas tecnologías contra el cáncer que buscan pacientes. Para obtener información sobre nuevos fármacos y tecnologías, puede contactar con el Departamento Internacional del Hospital Oncológico de la Región Sur de Pekín.
Número de teléfono: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
Fecha de publicación: 6 de junio de 2025