En agosto de 2025, el Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE, por sus siglas en inglés) de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA, por sus siglas en inglés) otorgó oficialmente la designación de Terapia Innovadora a Ina-cel, una novedosa terapia con células CAR-T dirigidas a CD19 desarrollada de forma independiente por Juventas, para el tratamiento de pacientes pediátricos con leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante o refractaria (LLA-B r/r).
Actualmente, en China se siguen realizando numerosos ensayos clínicos de nuevas tecnologías contra el cáncer que buscan pacientes. Para obtener información sobre nuevos fármacos y tecnologías, puede contactar con el Departamento Internacional del Hospital Oncológico de la Región Sur de Pekín.
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Inaticabtagene autoleucel (Inati-cel) es un producto de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) específico para CD19, que presenta un scFv CD19 derivado del clon HI19α y un dominio coestimulador 4-1BB/CD3-ζ, que fue aprobado en China para pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda de células B recidivante o refractaria (LLA-B r/r) en noviembre de 2023.
ElReunión Anual de ASCO 2025 informe El estudio multicéntrico, no intervencionista y de práctica clínica real (NCT06450067) evaluó Inati-cel en pacientes adultos con LLA-B. Entre el 20 de noviembre de 2023 y el 13 de noviembre de 2024, 62 pacientes recibieron Inati-cel y fueron evaluables. La mediana de edad fue de 37,5 años (rango: 14-76), con 13 pacientes mayores de 60 años. En el momento de la selección, 16 casos recayeron después del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH), 4 casos fueron refractarios primarios y más del 70% de los pacientes presentaban anomalías genéticas de alto riesgo. La dosis de infusión mediana fue de 0,60 × 10 (rango: 0,46-0,9).8 células CAR-T vivas.
Resultados: Los datos al 30 de diciembre de 2024, con un seguimiento medio de 3,8 meses (rango: 0,5–12,4 meses), el 89,5% alcanzó una ORR negativa de EMR después de Inati-cel en pacientes r/r, incluyendo 31 con CR y 3 con CRi (tabla 1). Nueve pacientes con EMR positiva en el cribado, la tasa de negatividad de EMR alcanzó el 100% después de Inati-cel. Después de Inati-cel, 26 pacientes tuvieron resultados de EMR detectados por q-PCR, y el 92,3% obtuvo resultados negativos. Después de alcanzar CR/CRi, 4 pacientes posteriormente se sometieron a allo-HSCT en remisión. La mediana de DOR, OS y RFS no se ha alcanzado con y sin censura de pacientes en allo-HSCT posterior. Entre los pacientes evaluables, las tasas de RFS y DOR a 1 año fueron 76,2% y 74,1%, respectivamente. Siete pacientes experimentaron recaídas, incluyendo 3 recaídas CD19+, 2 recaídas CD19- y 2 con estado CD19 incierto. Cabe destacar que en 6 casos de enfermedad extramedular, 4 casos fueron efectivos, pero 2 casos recayeron dentro de los 3 meses posteriores a Inati-cel. Todos los pacientes que recibieron la infusión de Inati-cel estaban vivos, excepto un caso de muerte por progresión de la enfermedad. Los eventos adversos (EA) más comunes de especial interés fueron el síndrome de liberación de citoquinas (SLC) y el síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunes (SCAI). El 51% de los pacientes desarrolló SLC, pero el SLC de grado 3 o superior y el SSCAI solo ocurrieron en el 3,2% y el 1,6% de los pacientes, respectivamente; todos los pacientes se recuperaron sin secuelas, no hubo muertes relacionadas con EA.
El uso de Inati-cel en la práctica clínica demuestra una alta tasa de respuesta objetiva con negatividad de la enfermedad residual mínima (ERM) en pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda de células B (LLA-B). El perfil de seguridad fue manejable, con una baja incidencia de síndrome de liberación de citoquinas (SLC) y síndrome nefrótico asociado a la quimioterapia (ICANS) de grado ≥3 en la práctica clínica. Se presentarán datos de seguimiento a más largo plazo.
Actualmente, en China se siguen realizando numerosos ensayos clínicos de nuevas tecnologías contra el cáncer que buscan pacientes. Para obtener información sobre nuevos fármacos y tecnologías, puede contactar con el Departamento Internacional del Hospital Oncológico de la Región Sur de Pekín.
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Fecha de publicación: 26 de agosto de 2025