Equecabtagene autoleucel (eque-cel), una terapia con células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) dirigida a antígenos de maduración de células B de origen totalmente humano, ha demostrado potencial para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante o refractario (R/RMM).
El 30 de junio de 2023, la Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) aprobó la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) para FUCASO (Equecabtagene Autoleucel), la primera terapia de células T con receptor de antígeno quimérico (CAR) totalmente humana contra el antígeno de maduración de células B (BCMA) del mundo para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante/refractario (R/RMM) en pacientes que recibieron al menos 3 líneas de terapias previas que contenían al menos un inhibidor del proteasoma y un agente inmunomodulador.
El 7 de noviembre de 2024, IASO Biotherapeutics anunció la publicación en la prestigiosa revista médica JAMA Oncology de los resultados del estudio clínico de fase 1b/2 FUMANBA-1 de su terapia CAR-T anti-BCMA totalmente humana, Equecabtagene Autoleucel (nombre comercial: Fucaso™), para el tratamiento del mieloma múltiple recidivante/refractario (MMRR). El estudio evaluó la eficacia y seguridad de Equecabtagene Autoleucel en pacientes con MMRR que habían recibido previamente al menos tres líneas de tratamiento. Los resultados demostraron que Equecabtagene Autoleucel logró una alta tasa de respuesta global y una remisión duradera en los pacientes, con un perfil de seguridad favorable.
FUMANBA-1 es un estudio clínico de registro de fase 1b/2, abierto y de un solo brazo, realizado en 14 centros chinos para evaluar la eficacia y seguridad de Equecabtagene Autoleucel en pacientes con R/RMM que han recibido al menos tres líneas de tratamiento previo. El ensayo incluyó pacientes con R/RMM que habían recibido previamente al menos tres líneas de tratamiento, incluyendo inhibidores del proteasoma y regímenes de quimioterapia basados en agentes inmunomoduladores, y que presentaban progresión de la enfermedad en su última línea de tratamiento. Los pacientes que habían recibido previamente terapia con células CAR-T BCMA también fueron elegibles para participar.
ResultadosDe 103 pacientes que recibieron una infusión de eque-cel, 55 (53,4%) eran hombres y la mediana (rango) de edad fue de 58 (39-70) años. En un seguimiento mediano (rango) de 13,8 (0,4-27,2) meses, en términos de eficacia, entre los 101 pacientes evaluables, la tasa de respuesta general (TRG) fue del 96,0% (97/101) y la tasa de respuesta completa estricta/respuesta completa (RCE/RC) fue del 74,3% (75/101). Entre los 89 pacientes sin terapia CAR-T previa, la TRG fue del 98,9% (88/89) y la tasa de RCE/RC fue del 78,7% (70/89). En estos 101 pacientes, el tiempo medio hasta la respuesta fue de 16 días (rango: 11-179), mientras que la duración media de la respuesta (DOR) y la supervivencia media libre de progresión (SLP) aún no se habían alcanzado. La tasa de SLP a los 12 meses fue del 78,8 % (IC del 95 %: 68,6-86,0). Además, el 95 % (96/101) de los pacientes lograron la negatividad de la enfermedad residual mínima (ERM), con un tiempo medio hasta la negatividad de la ERM de 15 días (rango: 14-186). Todos los pacientes con sCR/CR lograron la negatividad de la ERM, y la duración media de la negatividad de la ERM aún no se había alcanzado.
Conclusiones y relevanciaEn este ensayo, eque-cel produjo respuestas tempranas, profundas y duraderas en pacientes con mieloma múltiple recidivante/refractario (R/RMM) con tratamiento previo intensivo, con un perfil de seguridad manejable. Los pacientes que habían recibido terapia previa con células T CAR también se beneficiaron de eque-cel.
Actualmente, existen numerosos ensayos clínicos de terapia CAR-T en China, y se están reclutando pacientes. Para obtener información sobre nuevos fármacos y tecnologías, puede contactar con el Departamento Internacional del Hospital Oncológico de la Región Sur de Pekín.
Número de teléfono: 4008803716
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Referencias
1.https://www.nmpa.gov.cn/zhuanti/cxylqx/cxypxx/20230630195006116.html
2.https://en.iasobio.com/info.php?id=224
3.http://js.news.cn/20230926/c8e67444df624a5ea654dda3aa608689/c.html
4.https://en.iasobio.com/info.php?id=256
5.https://jamanetwork.com/journals/jamaoncology/article-abstract/2826068
Fecha de publicación: 13 de noviembre de 2024