El 7 de agosto, el Centro de Evaluación de Medicamentos (CDE, por sus siglas en inglés) de la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA, por sus siglas en inglés) anunció que se ha propuesto la inclusión de la inyección de PA3-17 en la designación de terapia innovadora, destinada al tratamiento de pacientes adultos con leucemia/linfoma linfoblástico agudo de células T recidivante/refractario (LLA/LBL-T r/r).
Actualmente, en China se siguen realizando numerosos ensayos clínicos de nuevas tecnologías contra el cáncer que buscan pacientes. Para obtener información sobre nuevos fármacos y tecnologías, puede contactar con el Departamento Internacional del Hospital Oncológico de la Región Sur de Pekín.
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Los pacientes con leucemia/linfoma linfoblástico T recidivante/refractario (LLA/LLT r/r) se manifiestan clínicamente por una rápida progresión de la enfermedad, un mal pronóstico y la falta de opciones terapéuticas. Actualmente, solo Nailabine fue aprobado por la FDA en 2005 para el tratamiento de pacientes con LLA/LLT r/r que no respondieron a al menos dos regímenes de quimioterapia o que recayeron después del tratamiento, con una tasa de respuesta objetiva (TRO) del 31 % y una tasa de remisión completa (TRC) del 23 %. Por lo tanto, existe una necesidad urgente de desarrollar otras modalidades eficaces. Además de su expresión en células T y NK normales y su ausencia de expresión en otras células tisulares, el CD7 se expresa en gran medida en las células de LLA/LLT r/r. Por consiguiente, el CD7 se considera una diana potencial para el desarrollo de la terapia CAR-T para la LLA/LLT r/r. El reto, sin embargo, es evitar el fratricidio causado por la expresión de CD7 en las células T. Los investigadores desarrollaron una inyección de células CAR-T basada en nanoanticuerpos CD7, denominada inyección PA3-17, bloqueando la expresión de la molécula CD7 en la superficie de las células T mediante un bloqueador de la expresión de la proteína anti-CD7 (PEBL).
Los datos de seguimiento a largo plazo del ensayo clínico de fase I de la inyección de PA3-17 para el tratamiento de la leucemia/linfoma linfoblástico agudo de células T recidivante/refractario (LLA/LBL T R/R) se presentaron en la conferencia académica de prestigio internacional EHA 2025.
Hasta el 19 de febrero de 2025, se reclutaron un total de 13 pacientes (3 pacientes en el grupo de dosis 1, 2, 3, 4 pacientes en el grupo RP2D), todos los cuales recibieron una única infusión de inyección de PA3-17 y completaron una evaluación de toxicidades limitantes de la dosis (TLD) de 28 días. La RP2D se estableció en 2×10⁶ CAR-T/kg con base en la farmacocinética, la seguridad y la eficacia más allá de esta dosis. No se produjeron TLD y no se alcanzó la dosis máxima tolerada (DMT). La incidencia del síndrome de liberación de citoquinas (SLC) fue del 84,6 % (G3: 23,1 %, sin G4), mientras que el síndrome de neurotoxicidad asociado a células efectoras inmunitarias (SCAI) se limitó a G1-2 (15,4 %). Los datos de eficacia mostraron que la mejor tasa de respuesta objetiva (TRO) fue del 84,6 % (11/13) y el 76,9 % (10/13) alcanzó la remisión completa/remisión completa con recuperación incompleta del recuento (RC/RCi). Cabe destacar que el 69,2 % (9/13, 8 pacientes RC) mantuvo la respuesta a los 3 meses, con un 50,0 % (4/8) manteniendo la RC > 15 meses después de la infusión sin trasplante de células madre (TCM) posterior, y dos de ellos todavía tenían células CAR-T detectables a los 21 meses. En particular, un paciente con tratamiento previo intensivo [trasplante previo de células madre hematopoyéticas (TCMH), enfermedad voluminosa > 7 cm] alcanzó la RC al día 28 y un segundo TCMH a los 6 meses.
La inyección de PA3-17 demostró buena tolerabilidad y una actividad clínica profunda y sostenida en pacientes con LLA-T/LBL recidivante/refractaria con tratamiento previo intensivo, con un 50 % de los pacientes en remisión completa que permanecieron con vida o libres de progresión al cabo de un año.
Actualmente, en China se siguen realizando numerosos ensayos clínicos de nuevas tecnologías contra el cáncer que buscan pacientes. Para obtener información sobre nuevos fármacos y tecnologías, puede contactar con el Departamento Internacional del Hospital Oncológico de la Región Sur de Pekín.
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Fecha de publicación: 13 de agosto de 2025